5月14日，诺华创新药物信倍立（盐酸阿思尼布片）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。作为全球获批基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物，阿思尼布为CML患者提供了全新治疗选择。

诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示：“诺华长期深耕血液肿瘤领域，20多年以来陆续为CML治疗带来了多项突破性创新疗法，逐步将这一曾被视为致命的疾病转变为可控的慢性病。此次信倍立在中国的获批是诺华在CML治疗领域取得的又一里程碑，彰显出诺华对创新研发的不懈追求，以及对于改善CML患者生活的不变承诺。未来，我们将继续秉持‘承诺中华’的信念，为重塑疾病治疗方式带来更多创新疗法，帮助更多患者拥有健康和更高质量的生活。”

慢性髓细胞白血病（CML）也称为慢性髓性白血病、慢性粒细胞白血病，或慢粒，是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%，是慢性白血病最常见的类型之一。中国医学科学院白血病诊疗中心临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示：“当前，CML的治疗目标已从‘延长生存期’转变为改善生活质量和追求无治疗缓解（TFR）。中国CML患者中位发病年龄为45～50岁，作为家庭和社会中坚力量，他们对改善疗效和追求TFR的需求尤为迫切。而实现这一目标，应尽早达到主要分子学反应（MMR），提升深度分子学反应（DMR）的几率，同时需要兼顾患者长期服药的耐受性，保证稳定的疗效和生活质量。阿思尼布在试验中展现出更优的疗效，能够为临床实践带来更多选择。”

阿思尼布（asciminib，ABL001）是针对BCR-ABL1激酶的新型变构抑制剂，结合于靶蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP）——一种变构位点，通过改变蛋白构象以实现对靶蛋白的抑制。得益于这种独特的机制，阿思尼布表现出更高的选择性，大幅降低脱靶效应，从而减少不良反应，提高患者的耐受性。

此次阿思尼布的获批是基于关键性III期ASC4FIRST试验数据，阿思尼布在疗效、安全性和耐受性方面均展现出优异表现。该研究是与获批标准治疗即第一代和第二代TKIs进行随机头对头比较的 III 期试验[。其结果显示，在新诊断患者中，与研究者选择的第一代或第二代TKIs（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博舒替尼）治疗方案相比，接受阿思尼布治疗的患者在第96周达到MMR（即BCR::ABL1融合基因水平≤0.1%）的人数比例较对照组显著提升（74.1% vs 52.0% ，P＜0.001）。缓解速率方面，接受阿思尼布治疗的患者达到MMR的中位时间仅24周，比对照组缩短12-24周。同时，DMR实现率达到对照组的2倍，验证了阿思尼布实现更快、更深缓解的卓越疗效。

在此项研究中，阿思尼布也表现出了良好的安全性。阿思尼布大于3级不良事件的发生率更低，因不良事件导致的治疗终止风险减少一半以上。得益于更好的耐受性，在96周的观察期内，接受阿思尼布治疗的患者有近80%仍持续在一线获益，而对照组只有60%持续在一线治疗。

美国国立综合癌症网络（NCCN）更新了治疗CML的《肿瘤学临床实践指南》（NCCN Guidelines®），无论在任何的危险分层（1类推荐），推荐阿思尼布作为新诊断Ph+CML-CP的首选方案。